Bula para paciente - Zolgensma NOVARTIS BIOCIENCIAS S.A
1. para que este medicamento é indicado?
Zolgensma® é indicado para o tratamento de bebês e crianças pequenas (abaixo de 2 anos) com uma doença hereditária rara e grave chamada de atrofia muscular espinhal (AME).
Zolgensma® é um tipo de medicamento denominado „terapia gênica“. Ele contém o ingrediente ativo onasemnogeno abeparvoveque, que contém material genético humano.
Cada mL contém onasemnogeno abeparvoveque em uma concentração nominal de 2,0 × 1013 gv/mL (genomas virais).
2. como este medicamento funciona?
A AME ocorre quando há uma versão ausente ou anormal de um gene necessário para produzir uma proteína essencial chamada gene de sobrevivência do neurônio motor (SMN). A falta do gene SMN causa a morte dos neurônios que controlam os músculos (neurônios motores). Isso resulta em músculos enfraquecidos e atrofiados, com eventual perda de movimento.
Zolgensma® atua fornecendo uma cópia totalmente funcional do gene SMN, que ajuda o corpo a produzir a proteína essencial para a sobrevivência do neurônio motor em quantidade suficiente. O gene é entregue nas células alvo, usando um vírus modificado (vetor viral) que não causa doenças em seres humanos.
Se você tiver alguma dúvida sobre como Zolgensma® atua ou por que este medicamento foi prescrito para o seu filho, pergunte ao médico do seu filho ou profissional de saúde.
3. quando não devo usar este medicamento?
Quando não houver indicação clínica.
Se você tiver alguma dúvida sobre como Zolgensma® atua ou por que este medicamento foi prescrito para o seu filho, pergunte ao médico do seu filho ou profissional de saúde.
4. o que devo saber antes de usar este medicamento?
prednisolona: seu filho também receberá um medicamento chamado ‘prednisolona’ por um período de tempo (consulte o item 6 “como devo usar este medicamento?”) como parte do tratamento com zolgensma®. este é um tipo de medicamento chamado "corticosteroide", que ajudará a controlar qualquer aumento nas enzimas hepáticas que seu filho possa desenvolver após receber zolgensma®. o médico do seu filho decidirá se ele deve receber
prednisolona ou outro corticosteroide.
- Vacinações: como os corticosteroides podem afetar o sistema imunológico do corpo, o médico do seu filho pode decidir adiar a aplicação de algumas vacinas ao seu filho enquanto ele/ela está recebendo tratamento com prednisolona/corticosteroide. Fale com o médico ou profissional de saúde do seu filho se tiver alguma dúvida.
Pergunte ao médico ou profissional de saúde do seu filho se não tiver certeza se o medicamento do seu filho é um dos medicamentos listados acima.
Informações adicionais para pais e/ou cuidadores
AME avançada:
Zolgensma® pode resgatar neurônios motores viáveis, mas não resgata neurônios motores mortos. Crianças com sintomas menos graves da AME (como ausência de reflexos ou redução do tônus muscular) podem ter neurônios motores vivos suficientes para receber o benefício do tratamento com Zolgensma®. O Zolgensma® pode não funcionar tão bem em crianças com fraqueza muscular grave, problemas respiratórios, em uma máquina de ventilação permanente ou que não conseguem engolir. O médico do seu filho decidirá se ele deve receber este medicamento.
Cuidados de higiene:
A substância ativa do Zolgensma® pode ser excretada temporariamente nos resíduos corporais do seu filho. Os pais e cuidadores devem seguir uma boa higiene das mãos durante pelo menos 1 mês após a administração de Zolgensma® ao seu filho. Use luvas de proteção ao entrar em contato direto com os fluidos corporais ou resíduos do seu filho e lave bem as mãos em seguida com sabão e água morna corrente ou um desinfetante para as mãos à base de álcool. Sacos de lixo descartáveis devem ser usados para descartar fraldas sujas. Fraldas descartáveis podem ser descartadas.
Este medicamento não deve ser utilizado por mulheres grávidas sem orientação médica ou do cirurgião-dentista.
Informe ao seu médico ou cirurgião-dentista se você está fazendo uso de algum outro medicamento. Não use medicamento sem o conhecimento do seu médico. Pode ser perigoso para a sua saúde.
5. onde, como e por quanto tempo posso guardar este medicamento?
-
Mantenha este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.
-
Não utilize este medicamento após o prazo de validade impresso no rótulo do frasco para injetáveis e na embalagem exterior.
-
Os frascos serão transportados congelados (a –60°C ou abaixo).
-
Após o recebimento pelo hospital/centro especializado, o kit deve ser colocado imediatamente em um refrigerador entre 2°C a 8°C.
-
Não congele novamente.
-
A terapia com Zolgensma® deve ser iniciada em até 14 dias após o recebimento dos frascos.
Zolgensma® é uma solução para perfusão límpida a ligeiramente opaca, incolor a levemente esbranquiçada e livre de conservantes.
O kit Zolgensma® consiste em 2 tamanhos de frascos (5,5 mL ou 8,3 mL). Cada frasco é para uso único.
Antes de usar, observe o aspecto do medicamento.
O prazo de validade a partir da data de fabricação é de 12 meses na temperatura de < –60 °C.
Número de lote e datas de fabricação e validade: vide embalagem.
Não use medicamento com o prazo de validade vencido. Guarde-o em sua embalagem original.
TODO MEDICAMENTO DEVE SER MANTIDO FORA DO ALCANCE DAS CRIANÇAS.
6. como devo usar este medicamento?
Zolgensma® será administrado ao seu filho por um médico ou profissional de saúde.
A quantidade de Zolgensma® que seu filho receberá será determinada pelo médico do seu filho, dependendo do peso dele. A dose de Zolgensma® é medida em unidades chamadas „genomas vetoriais“.
A dose recomendada de Zolgensma® é 1,1 × 1014 genomas vetoriais por quilograma (kg) de peso corporal. Este medicamento será administrado por via intravenosa (numa veia) ao seu filho por uma única perfusão (gota a gota) durante um período de aproximadamente 1 hora.
Zolgensma® será dado ao seu filho apenas UMA VEZ.
Seu filho também receberá tratamento com prednisolona (ou outro corticosteroide) por via oral, começando 24 horas antes de receber Zolgensma®. A dose de corticosteroide também dependerá do peso do seu filho. A dose recomendada de prednisolona é de 1 mg por kg de peso corporal diariamente. O médico do seu filho determinará a dose total de corticosteroide a ser administrada ao seu filho.
Seu filho receberá tratamento com corticosteroides diariamente por aproximadamente 2 meses após a dose de Zolgensma® ou até que o aumento das enzimas hepáticas de seu filho diminua para um nível aceitável. A dose de corticosteroide administrada ao seu filho será reduzida lentamente até que o tratamento possa ser totalmente interrompido. O médico do seu filho explicará quando e como interromperão o tratamento para o seu filho.
Se você tiver mais perguntas sobre o uso de Zolgensma® ou prednisolona, pergunte ao médico ou profissional de saúde do seu filho.
Siga a orientação de seu médico, respeitando sempre os horários, as doses e a duração do tratamento. Não interrompa o tratamento sem o conhecimento do seu médico.
7. o que devo fazer quando eu me esquecer de usar este medicamento?
Zolgensma® é destinado ao tratamento de dose única a ser realizado por um centro médico habilitado. Desta forma, não é esperado o esquecimento do uso deste medicamento.
Em caso de dúvidas, procure orientação do farmacêutico ou de seu médico, ou cirurgião-dentista.
8. quais os males que este medicamento pode me causar?
Tal como acontece com todos os medicamentos, os pacientes tratados com Zolgensma® podem sentir efeitos secundários, embora nem todas as pessoas os tenham.
Alguns efeitos colaterais podem ser graves
Procure atendimento médico urgente se seu filho desenvolver algum dos seguintes efeitos colaterais graves.
Comuns: podem afetar até 1 em cada 10 pessoas
- hematomas ou sangramento por mais tempo do que o normal se o seu filho tiver se machucado – estes podem ser sinais de contagem de plaquetas baixa.
- pele cinza-pálida ou azulada, dificuldade em respirar (por exemplo, respiração rápida, falta de ar), inchaço dos membros ou abdômen – podem ser sinais de possíveis problemas com o coração.
Desconhecido: a frequência não pode ser estimada a partir dos dados disponíveis
- hematomas facilmente, convulsões, diminuição do débito urinário – podem ser sinais de microangiopatia trombótica.
- vômitos, icterícia (amarelamento da pele ou da parte branca dos olhos) ou atenção reduzida – podem ser sinais de lesões no fígado.
Outros possíveis efeitos colaterais
Fale com o médico ou profissional de saúde do seu filho se ele desenvolver quaisquer outros efeitos colaterais. Isso pode incluir:
Muito comuns: podem afetar mais de 1 em 10 pessoas
- aumento das enzimas hepáticas observadas em análises de sangue
Comum: podem afetar até 1 em cada 10 pessoas
- vômito
- febre
Se você notar quaisquer efeitos colaterais não listados nesta bula, informe o médico ou profissional de saúde do seu filho.
Atenção: Este produto está autorizado ao uso, sob condições de monitoramento e produção de dados e provas adicionais comprobatórias de eficácia clínica. Este produto é um medicamento novo e, embora as pesquisas tenham indicado eficácia e segurança aceitáveis, mesmo que indicado e utilizado corretamente, podem ocorrer eventos adversos imprevisíveis ou desconhecidos. Nesse caso, informe seu médico ou cirurgião-dentista.
9. O QUE FAZER SE ALGUÉM USAR UMA QUANTIDADE MAIOR DO QUE A INDICADA DESTE MEDICAMENTO?
Não há dados disponíveis nos ensaios clínicos referente a superdosagem.
Em caso de uso de grande quantidade deste medicamento, procure rapidamente socorro médico e leve a embalagem ou bula do medicamento, se possível. Ligue para 0800 722 6001, se você precisar de mais orientações.
DIZERES LEGAIS
MS – 1.0068.1174
Farm. Resp.: Flavia Regina Pegorer – CRF-SP 18.150
Importado por:
Novartis Biociências S.A.
Av. Prof. Vicente Rao, 90 São Paulo – SP
CNPJ: 56.994.502/0001–30
Indústria Brasileira
Fabricado por:
Novartis Gene Therapies., Illinois, Estados Unidos da América
® = Marca registrada em nome de Novartis AG, Basileia, Suíça.
VENDA SOB PRESCRIÇÃO MÉDICA
USO RESTRITO A HOSPITAIS
Esta bula foi aprovada pela Anvisa em 16/12/2021.
SIC
SERVIÇO DE INFORMAÇÕES AO CLIENTE
0800 888 3003
sic.novartis© novartis.com
BPL 02.12.2021
2021-PSB/GLC-1249-s
VP4
Histórico de Alteração da Bula
| Dados da submissão eletrônica | Dados da petição/notificação que altera bula | Dados das alterações de bulas | |||||||
| Data do expediente | N° do expediente | Assunto | Data do expediente | N° do expediente | Assunto | Data de aprovação | Itens de bula | Versões (VP/VP S) | Apresentações relacionadas |
| 19/08/2020 | 2780213202 | 10463 – PRODUTO BIOLÓGICO -Inclusão Inicial de Texto de Bula – RDC 60/12 | 15/01/2020 | 0151435/20–1 | 11587 -MEDICAMENTO NOVO – PRODUTO DE TERAPIA AVANÇADA-REGISTRO DE PRODUTO DE TERAPIA AVANÇADA CLASSE II | 17/08/2020 | – Não Aplicável, de acordo com a RDC 47/08. | VP |
TRANS X 5,5ML+ 1 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML+ 2 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML + 2 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML + 3 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML + 3 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML + 4 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML + 4 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML + 5 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5 ML+ 5 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5 ML+ 6 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML + 6 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML + 7 FA PLAS TRANS X 8,3ML |
| – NA | VPS1 | ||||||||
Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque) – Suspensão Injetável – 2,oxioei3 gv/ml
TRANS X 5,5ML + 7 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML + 8 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 8,3ML | |||||||||
| 11/09/2020 | 3090716201 | 10456 – PRODUTO BIOLÓGICO -Notificação de Alteração de Texto de Bula – RDC 60/12 | 11/09/2020 | NA | 10456 – PRODUTO BIOLÓGICO -Notificação de Alteração de Texto de Bula – RDC 60/12 | 11/09/2020 | – Não Aplicável, de acordo com a RdC 47/08. | VP |
TRANS X 5,5ML+ 1 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML+ 2 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML + 2 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML + 3 FA PLAS TRANS X 8,3ML
|
Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque) – Suspensão Injetável – 2,oxioei3 gv/ml
| VPS2 | TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML + 3 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML + 4 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML + 4 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML + 5 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5 ML+ 5 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5 ML+ 6 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML + 6 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML + 7 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML + 7 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 5,5ML + 8 FA PLAS TRANS X 8,3ML
TRANS X 8,3ML |
Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque) – Suspensão Injetável – 2,oxioei3 gv/ml
| 20/11/2020 | 4096661/20–5 | 10456 – PRODUTO BIOLÓGICO -Notificação de Alteração de Texto de Bula – RDC 60/12 | 20/11/2020 | NA | 10456 – PRODUTO BIOLÓGICO -Notificação de Alteração de Texto de Bula – RDC 60/12 | 20/11/2020 | – Não Aplicável, de acordo com a RDC 47/08. | VP |
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML+ 1 FA PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML + 2 FA PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML + 3 FA PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML + 4 FA PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5 ML+ 5 FA PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML + 6 FA PLAS TRANS X 8,3ML
|
| VPS3 |
Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque) – Suspensão Injetável – 2,oxioei3 gv/ml
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML + 7 FA PLAS TRANS X 8,3ML
| |||||||||
| 14/04/2021 | 1430276214 | 10456 – PRODUTO BIOLÓGICO -Notificação de Alteração de Texto de Bula – RDC 60/12 | 14/04/2021 | NA | 10456 – PRODUTO BIOLÓGICO -Notificação de Alteração de Texto de Bula – RDC 60/12 | 14/04/2021 | – Não Aplicável, de acordo com a RDC 47/08. | VP |
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML+ 1 FA PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML + 2 FA PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML + 3 FA PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML + 4 FA PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5 ML+ 5 FA PLAS TRANS X 8,3ML
|
| VPS4 |
Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque) – Suspensão Injetável – 2,oxioei3 gv/ml
| PLAS TRANS X 5,5 ML+ 6 FA PLAS TRANS X 8,3ML – 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 7 FA PLAS TRANS X 8,3ML – 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 2 FA PLAS TRANS X 5,5ML + 6 FA PLAS TRANS X 8,3ML – 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 1 FA PLAS TRANS X 5,5ML + 7 FA PLAS TRANS X 8,3ML – 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 8 FA PLAS TRANS X 8,3ML – 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 2 FA PLAS TRANS X 5,5ML + 7 FA PLAS TRANS X 8,3ML – 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 1 FA PLAS TRANS X 5,5ML + 8 FA PLAS TRANS X 8,3ML – 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 9 FA PLAS TRANS X 8,3ML | |||||||||
| 07/07/2021 | NA | 10456 PRODUTO BIOLÓGICO -Notificação De Alteração De Texto De Bula – Publicação No Bulário RDC 60/12 | 16/12/2020 | 4447505/20–7 | 11598 – PRODUTO DE TERAPIA AVANÇADA -ALTERAÇÃO DE BULA/INSTRUÇÕES DE USO E ROTULAGEM (SEM MODIFICAÇÃO DO PRODUTO) | 21/06/2021 |
funciona?
Causar? | VP2 | – 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 2 FA PLAS TRANS X 8,3ML – 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 2 FA PLAS TRANS X 5,5ML+ 1 FA PLAS TRANS X 8,3ML – 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 1 FA PLAS TRANS X 5,5ML+ 2 FA PLAS TRANS X 8,3ML – 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 3 FA PLAS TRANS X 8,3ML – 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 2 FA PLAS TRANS X 5,5ML + 2 FA PLAS TRANS X 8,3ML – 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 1 FA PLAS TRANS X 5,5ML + 3 FA PLAS TRANS X 8,3ML – 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 4 FA PLAS TRANS X 8,3ML – 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 2 FA PLAS TRANS X 5,5ML + 3 FA PLAS TRANS X 8,3ML – 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 1 FA PLAS TRANS X 5,5ML + 4 FA PLAS TRANS X 8,3ML – 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 5 FA PLAS TRANS X 8,3ML – 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 2 FA PLAS TRANS X 5,5ML + 4 FA PLAS |
| VPS5 |
Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque) – Suspensão Injetável – 2,oxioei3 gv/ml
| TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5 ML+ 5 FA PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML + 6 FA PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML + 7 FA PLAS TRANS X 8,3ML
| |||||||||
| 13/08//2021 | 3177974217 | 10456 PRODUTO BIOLÓGICO -Notificação De Alteração De Texto De Bula – Publicação No Bulário RDC 60/12 | 11/08/2021 | 3142790217 | 11599 – Produto de Terapia Avançada -Alteração da razão social da empresa fabricante | 11/08/2021 | – DIZERES LEGAIS | VP3 | – 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 2 FA PLAS TRANS X 8,3ML |
| – DIZERES LEGAIS | VPS6 | PLAS TRANS X 5,5ML+ 1 FA PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML + 2 FA PLAS TRANS X 8,3ML
|
Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque) – Suspensão Injetável – 2,oxioei3 gv/ml
| PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML + 4 FA PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5 ML+ 5 FA PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML + 6 FA PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML + 7 FA PLAS TRANS X 8,3ML
– 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 9 FA PLAS TRANS X 8,3ML | |||||||||
| 16/12/2021 | NA | 10456 PRODUTO BIOLÓGICO -Notificação De Alteração De Texto De Bula – Publicação No Bulário RDC 60/12 | 16/12/2021 | NA | 10456 PRODUTO BIOLÓGICO -Notificação De Alteração De Texto De Bula – Publicação No Bulário RDC 60/12 | 16/12/2021 | – O que devo saber antes de usar este medicamento? – Quais os males que este medicamento pode me causar? | VP4 |
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML+ 1 FA PLAS TRANS X 8,3ML
|
Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque) – Suspensão Injetável – 2,oxioei3 gv/ml
| – Resultados de eficácia – Características farmacológicas – Reações adversas | VPS7 | TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML + 2 FA PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML + 3 FA PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML + 4 FA PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5 ML+ 5 FA PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML + 6 FA PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 8,3ML
PLAS TRANS X 5,5ML + 7 FA PLAS TRANS X 8,3ML
|
Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque) – Suspensão Injetável – 2,oxioei3 gv/ml
| TRANS X 8,3ML – 2,0X10E13 GV/ML SUS INJ CT 9 FA PLAS TRANS X 8,3ML |
Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque) – Suspensão Injetável – 2,oxioei3 gv/ml