Tafamidis é um medicamento indicado para o tratamento da amiloidose hereditária transtirretina (ATTR), uma doença rara que afeta o sistema nervoso periférico e o coração. Ele pertence ao grupo ATC N07XX08.
No Brasil, a ATTR é considerada uma doença rara, com uma prevalência estimada de 1 a 9 casos por milhão de habitantes. Ela pode ser causada por mutações no gene da transtirretina, uma proteína produzida pelo fígado e transportadora de hormônios da tireoide e retinol.
A amiloidose ATTR pode se manifestar de duas formas: a forma hereditária (hATTR) e a forma adquirida (aATTR). A hATTR é causada por mutações genéticas transmitidas pelos pais aos filhos, enquanto a aATTR ocorre em pessoas sem histórico familiar da doença.
O tafamidis age impedindo que as proteínas transtirretina sejam depositadas nos tecidos do corpo na forma de amiloide, reduzindo assim os sintomas da doença. Ele é administrado oralmente em cápsulas de 20 mg ou 61 mg.
Estudos clínicos demonstraram que o tafamidis é eficaz na redução dos sintomas neurológicos e cardíacos associados à ATTR. Em um estudo realizado com pacientes brasileiros com hATTR, foi observada uma melhora significativa na qualidade de vida após o tratamento com tafamidis.
O uso do tafamidis pode estar associado a alguns efeitos colaterais, como dor abdominal, diarreia, náusea e vômito. É importante que o paciente informe ao médico qualquer sintoma incomum durante o tratamento.
O tafamidis é um medicamento de alto custo e não está disponível na rede pública de saúde no Brasil. Ele é comercializado por laboratórios farmacêuticos e pode ser adquirido mediante prescrição médica.
Em resumo, o tafamidis é um medicamento indicado para o tratamento da amiloidose hereditária transtirretina (ATTR), uma doença rara que afeta o sistema nervoso periférico e o coração. Ele age impedindo a deposição de proteínas transtirretina nos tecidos do corpo na forma de amiloide, reduzindo assim os sintomas da doença. Embora seja eficaz, seu uso pode estar associado a alguns efeitos colaterais e seu custo é elevado.