Atalureno é um medicamento pertencente ao grupo ATC M09AX03, que é utilizado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). A DMD é uma doença genética rara que afeta principalmente meninos e causa fraqueza muscular progressiva e perda de função.
Atalureno age como um modulador da leitura do RNA, ajudando a corrigir mutações no gene da distrofina. A distrofina é uma proteína importante para manter a integridade das fibras musculares. Em pacientes com DMD, o gene da distrofina está danificado e não produz a proteína corretamente. Isso leva à degeneração muscular progressiva.
De acordo com estatísticas recentes no Brasil, a DMD afeta cerca de 1 em cada 5.000 meninos nascidos vivos. A idade média de diagnóstico é entre 3 e 5 anos de idade. Sem tratamento adequado, os pacientes com DMD geralmente perdem a capacidade de andar até os 12 anos e podem ter problemas respiratórios graves na adolescência.
Atalureno foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) em 2018 para uso em pacientes com DMD que têm uma mutação específica no gene da distrofina chamada "nonsense". Estudos clínicos mostraram que Atalureno pode ajudar a melhorar a função muscular em pacientes com essa mutação.
O tratamento com Atalureno envolve infusões intravenosas semanais por um período mínimo de seis meses. Os pacientes devem ser monitorados regularmente quanto à função cardíaca e renal durante o tratamento.
Atalureno pode causar efeitos colaterais, como reações no local da infusão, náusea, dor de cabeça e febre. É importante que os pacientes informem imediatamente o médico se tiverem algum sintoma incomum durante o tratamento.
Em resumo, Atalureno é um medicamento inovador que oferece uma nova opção de tratamento para pacientes com DMD que têm uma mutação nonsense no gene da distrofina. Embora ainda seja relativamente novo no mercado brasileiro, estudos clínicos mostraram resultados promissores em termos de melhora da função muscular. No entanto, é importante lembrar que cada paciente é único e deve ser avaliado individualmente pelo médico antes de iniciar qualquer tratamento.