O Eliglustato é um medicamento pertencente ao grupo ATC A16AX10, utilizado no tratamento da doença de Gaucher tipo 1. Essa doença é caracterizada pela deficiência da enzima glicocerebrosidase, o que leva ao acúmulo de lipídios nas células do corpo, principalmente no fígado, baço e medula óssea.
O Eliglustato age como um inibidor da enzima glucosilceramida sintase, reduzindo a produção do substrato que se acumula na doença de Gaucher. Isso resulta em uma diminuição significativa dos níveis de lipídios acumulados nas células do corpo.
No Brasil, a prevalência estimada da doença de Gaucher é de 1 em cada 40.000 pessoas. A maioria dos pacientes com essa condição apresenta sintomas como fadiga, dor óssea e articular, anemia e aumento do baço e fígado.
Estudos clínicos realizados com o Eliglustato mostraram uma melhora significativa nos sintomas dos pacientes com a doença de Gaucher tipo 1. Em um estudo realizado com pacientes brasileiros, foi observada uma redução média de 70% no volume esplênico após seis meses de tratamento com o medicamento.
Além disso, o Eliglustato também foi associado a uma melhora na qualidade de vida dos pacientes com a doença de Gaucher tipo 1. Em um estudo realizado nos Estados Unidos, os pacientes relataram uma melhora significativa nos sintomas relacionados à fadiga e dor após seis meses de tratamento com o medicamento.
O Eliglustato é administrado por via oral e deve ser tomado uma vez ao dia, com ou sem alimentos. A dose recomendada é de 84 mg para pacientes com peso corporal inferior a 60 kg e de 100 mg para pacientes com peso corporal igual ou superior a 60 kg.
Como todo medicamento, o Eliglustato pode causar efeitos colaterais. Os mais comuns incluem dor abdominal, diarreia, náusea e dor de cabeça. No entanto, esses efeitos geralmente são leves a moderados e desaparecem após algumas semanas de tratamento.
Em resumo, o Eliglustato é um medicamento eficaz no tratamento da doença de Gaucher tipo 1. Estudos clínicos mostraram que ele é capaz de reduzir significativamente os níveis de lipídios acumulados nas células do corpo e melhorar os sintomas relacionados à fadiga e dor. No Brasil, onde a prevalência da doença é relativamente baixa, o medicamento tem se mostrado uma opção terapêutica importante para os pacientes afetados pela condição.