Agalsidase beta é um medicamento utilizado no tratamento da doença de Fabry, uma condição genética rara que afeta o metabolismo dos lipídios. A16AB04 é o código ATC que identifica esse medicamento.
A doença de Fabry é causada pela deficiência da enzima alfa-galactosidase A, responsável por quebrar os lipídios chamados globotriaosilceramida (Gb3) e globotriaosilsfingosina (Gb4). Sem essa enzima, esses lipídios se acumulam nas células do corpo, causando danos aos órgãos e sistemas.
Agalsidase beta é uma forma recombinante da enzima alfa-galactosidase A. Ela é produzida em laboratório a partir de células de ovário de hamster chinês geneticamente modificadas para produzir a proteína humana. O medicamento é administrado por infusão intravenosa e tem como objetivo substituir a enzima ausente ou deficiente nos pacientes com doença de Fabry.
No Brasil, estudos mostram que a prevalência da doença de Fabry varia entre 1:40.000 e 1:117.000 habitantes. Estima-se que existam cerca de 2 mil pacientes diagnosticados no país, mas esse número pode ser subestimado devido à falta de conhecimento sobre a doença e à dificuldade em realizar o diagnóstico preciso.
O tratamento com agalsidase beta tem como objetivo reduzir os níveis dos lipídios acumulados nas células do corpo e prevenir ou retardar os danos aos órgãos e sistemas. Estudos clínicos mostram que o medicamento é eficaz na redução dos níveis de Gb3 e Gb4 no sangue e nos tecidos, além de melhorar a função renal, cardíaca e neurológica em pacientes com doença de Fabry.
O uso de agalsidase beta não está isento de riscos. Os efeitos colaterais mais comuns incluem reações alérgicas, como urticária, coceira, vermelhidão e inchaço no local da infusão. Também podem ocorrer sintomas como febre, dor de cabeça, náusea e vômito. Em casos raros, foram relatados eventos adversos graves, como anafilaxia, insuficiência renal aguda e infarto do miocárdio.
Por isso, é importante que o tratamento com agalsidase beta seja realizado sob supervisão médica especializada em centros de referência para doenças metabólicas hereditárias. O medicamento é disponibilizado pelo Sistema Único de Saúde (SUS) para pacientes diagnosticados com doença de Fabry.
Em resumo, Agalsidase beta (A16AB04) é um medicamento utilizado no tratamento da doença de Fabry. Ele tem como objetivo substituir a enzima alfa-galactosidase A ausente ou deficiente nos pacientes com essa condição genética rara. O tratamento com agalsidase beta pode reduzir os níveis dos lipídios acumulados nas células do corpo e prevenir ou retardar os danos aos órgãos e sistemas. No Brasil, o medicamento é disponibilizado pelo SUS para pacientes diagnosticados com doença de Fabry.